Parachat Ki Tetze

Israel lance un un traitement définitif de l’hémophilie

Israël Technologies

L’hémophilie correspond à l’impossibilité pour le sang de coaguler : en cas de saignement, l’écoulement ne peut s’arrêter, ou très difficilement. Les conséquences sont majeures, avec des hémorragies sévères en cas de blessure et parfois des saignements spontanés au niveau des articulations. L’hémophilie ne se guérit pas mais se contrôle grâce aux traitements substitutifs.

Le Pr Gili Kenet (Centre médical Sheba) mène actuellement des essais cliniques sur un traitement révolutionnaire de thérapie génique très prometteur contre l’hémophilie A mis au point par la société américaine BioMarin, qui pourrait bien éradiquer définitivement la maladie. Gili Kenet est une experte de renommée mondiale de l’hémophilie, de la thrombose et de l’hémostase.


Ce nouveau traitement de thérapie génique utilise des virus pour implanter de nouveaux gènes dans les cellules des patients : une seule dose pourrait suffire à arrêter ou à guérir l’hémophilie.

À la suite de l’essai initial mené par BioMarin sur neuf patients, ils ont tous cessé d’utiliser des médicaments à facteur de coagulation pour traiter leur hémophilie, et leur taux de saignement annualisé a chuté d’environ seize épisodes par an, à un seul. « Leurs taux de saignement se sont effondrés à zéro ou presque et nous avons amélioré leur qualité de vie de façon spectaculaire », a déclaré l’un des médecins associés à l’étude initiale.

Le Centre médical Sheba basé à Ramat Gan en Israël a été choisi pour participer à la prochaine phase des essais internationaux et commencera à recruter des patients (en attente de l’approbation du ministère de la Santé) en 2018. Sheba a été sélectionné en raison de ses performances pour la conduite d’essais thérapeutiques internationaux multicentriques et de base. recherche chez des patients atteints d’hémophilie et de troubles sévères de la coagulation.

Le Pr Gili Kenet, Directeur du Centre national de l’Hémophilie au Centre Médical de Sheba, a révélé : « jusqu’ici, neuf patients ont été guéris et suivis pendant plus d’un an, après une dose unique de traitement ». Ce Centre est également un important centre international de formation en hémophilie (CTH). Il accueille plus de 700 hémophiles par an et plus de 50 patients participent actuellement à des études cliniques. Ces études sont menées par le professeur Kenet et son équipe de médecins et de coordonnateurs d’études expérimentés, qui ont récemment subi deux inspections de la FDA, et ont été jugés excellents.

Elle ajouté : « Nous espérons que les résultats de cet essai à Sheba seront couronnés de succès et que ce sera la thérapie qui éradiquera définitivement cette maladie une fois pour toutes ».

Le Pr Gili Kenet est l’auteur de plus de 190 publications, dont beaucoup ont été publiées dans le New England Journal of Medicine et The Lancet. Elle est également membre actif de la Société américaine d’hématologie, de la Fédération mondiale de l’hémophilie et de la Société israélienne d’hématologie et d’oncologie pédiatriques et de la Société israélienne de la thrombose. Elle a présidé le sous-comité scientifique de l’ISTH (Société internationale de thrombose et d’hémostase pour l’hémostase pédiatrique et périnatale) et copréside actuellement la SSC du FVIII, le FIX (gènes codés pour la coagulation sanguine) et les troubles hémorragiques rares

Source: Science Info Israel

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